Compass Investments

Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) 5 Kasım 2025’te piyasa açılmadan önce piyasa öncesi işlemlerde hisse senedi fiyatının düştüğünü gördü; şirketin hisseleri önceki kapanışta 14,85 $ iken 8:55:49 ET’de yaklaşık 40% -44 düşüşle 8,38 $’a geriledi.

Düşüş, ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA), şirketin nadir görülen bir nörodejeneratif hastalık olan spinoserebellar ataksi (SCA) için bir tedavi olarak geliştirilen öncü varlığı Vyglxia (troliluzole) için Yeni İlaç Başvurusunu reddeden bir tam ret mektubu (CRL) yayınlamasının ardından geldi. Bu başarısızlık biyoteknoloji firması için büyük bir gerileme anlamına geliyor ve stratejik yeniden yapılanma konusunda acil kararlar alınmasını gerektirdi.

FDA’nın Vyglxia’yı reddetmesi, Biohaven’ın SCA’daki potansiyelini değerlendiren sektörün ilk programı olan triluzol için ikna edici klinik çalışma verileri sunmasına rağmen gerçekleşti. Başvuru, tedavisiz eşleştirilmiş kontrol grubuna kıyasla troliluzol ile SCA’nın ilerlemesinde 50% -70 yavaşlamanın yanı sıra düşme riskinde 50% ‘den fazla azalma ve bağımsız hareketlilik kaybında yavaşlama gösteren üç yıllık bir gerçek dünya çalışmasını (Çalışma 206-RWE) içeriyordu.

Çalışma, ABD ve Avrupa’dan bağımsız dış kontrol gruplarında önceden tanımlanmış birincil son nokta ve sekiz ardışık ikincil son nokta için istatistiksel olarak anlamlı sonuçlar elde etmiştir.

Ancak FDA, potansiyel önyargı, tasarım kusurları, ön izin eksikliği ve sonuçları çarpıtan kayıt dışı faktörler gibi gerçek dünya ve harici olarak kontrol edilen çalışmaların doğasında var olan sorunları gerekçe gösterdi. Biohaven CEO’su Vlad Koric, FDA’nın daha önce istatistiksel analiz planı ve çalışma protokolü üzerinde mutabık kaldığını ve onaydan önce yorumlarını sunduğunu belirterek derin hayal kırıklığını dile getirdi.

Şirket, FDA ile Mart 2024’te yapılacak toplantının protokolünde “dışarıdan kontrol edilen çalışmalarda önyargıyı dengelemek için önemli ve sürekli bir tedavi etkisinin gerekli olduğunun” belirtildiğini ve Biohaven’ın elindeki verilerin bu kriteri açıkça karşıladığına inandığını vurguladı.

FDA’nın Danışma Komitesi toplantısını haftalar öncesinden planlaması ancak daha sonra iptal etmesi ve klinik uzmanları terapötik etkiler hakkında kamuoyu önünde konuşma fırsatından mahrum bırakması şirketin hayal kırıklığını arttırdı.

Biohaven şimdi, özellikle henüz onaylanmış tedavi seçenekleri bulunmayan bu hastalık için genişletilmiş erişim programı kapsamında tedavi edilen önemli sayıda hasta göz önüne alındığında, sonraki adımları görüşmek üzere FDA ile acil bir toplantı yapılması için bastırıyor.

Dijital varlıklarla ilgili güncel gelişmeleri takip etmek için Telegram kanalımıza abone olun.

FDA duyurusundan önce bile, Biohaven’ın hisseleri zaten belirgin bir baskı altındaydı; hisse senedi yılbaşından bugüne 62% ,65 ve yılbaşından bugüne 72% ,12 düşerken, S&P 500 sırasıyla 15% ,13 ve 18% ,54 yükseldi. Piyasa öncesi çöküşten önce, hisse senedi 52 haftalık 12,79 ila 54,98 $ aralığında işlem görüyordu ve piyasa değeri yaklaşık 1,476 milyar $ idi.

Şirketin beta oranı 3,45 ile yüksek olup önemli bir dalgalanmaya işaret etmektedir ve henüz kârlılığa ulaşmamış klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketleri için tipik olan F/K oranı olmadan EPS negatiftir (-7,46$).

CRL’ye yanıt olarak Biohaven, portföyünü optimize etmek ve maliyetleri düşürmek için doğrudan RandD maliyetlerini yıllık yaklaşık 60% oranında azaltmak (personel ve hisse bazlı tazminat hariç) da dahil olmak üzere derhal önlemler açıkladı. Şirket üç önemli geç aşama programına odaklanacak: IgA nefropatisi (BHV-1400) ve Graves hastalığı (BHV-1300) tedavisi için hücre dışı protein bozunma ilaçları; yetişkinlerde fokal epilepsi ve depresyon tedavisi için pilot denemelerden geçen bir Kv7 iyon kanalı aktivatörü olan Opakalim ve spinal musküler atrofi ve obezite için myostatin-aktivin yolunun bir inhibitörü olan Taldefgrobep alfa.